Научниците создале нов вирус со кој би можело да им се врати видот на заболените од ретинитис пигментоза или макуларна дегенерација. Поточно, збор е за адено асоцираниот вирус (AAV), мал вирус кој не предизвикува болест, а имунолошкиот систем едвај го забележува.
Ретинитис пигментозата е предизвикана од генетско нарушување кое води до значително губење на видот и до слепило. Тоа најчесто се јавува поради абнормалности во окуларните фоторецептори (железо и шишарки), а се манифестира со губење на периферниот вид и ноќното слепило.
Од друга страна, дегенерацијата на макулата или централниот дел на мрежницата, доведува до губење на видот во центарот на визуелното поле што го спречува читањето и препознавањето на лица. Во голема мера е генетски определена и се јавува во старост, така што мрежницата полека се одделува од својата подлога.
Старата постапка е премногу ризична
Во изминатите шест години, неколку групи на научници успешно ги излекувале луѓето кои страдаат од наследни болести на окото со инјектирање на вирусот на здравите гени директно во мрежницата со дефектни гени. Иако станува збор за многу инвазивен процес, вирусот не можеше да стигне до сите клетки кои биле за санирање.
“Забивањето игли низ мрежницата за да се вметне вештачки создадениот вирус е ризичен хируршки зафат”, коментираше професорот David Schaffer од Универзитетот во Калифорнија во Беркли, инаку главниот автор на труд објавен во списанието Science Translational Medicine.
“За жал, лекарите немаат избор, бидејќи вирусите кои носат различни гени не можат поинаку да допатуваат до фоторецептори на крајот на окото”, објасни тој.
Успешно поправање на сите клетки
Schaffer создаде околу сто милиони поврзани варијанти на адено вируси од кои секој на својата школка имаше малку поинакви протеини. Со помош на колегите, избраа пет варијанти на најсилните за да навлезат во мрежницата.
Потоа најдобрата варијанта, означена како 7M8 ја користеле за пренос на гените потребни за лекување на два наследни нарушувања за кои постојат глувчешки модели. Првиот X-врзан малолетничка retinoshiza која влијае само на момчињата, а поради неа мрежницата наликува на швајцарско сирење.
Другата е Леберовото вродено слепило. Во случај на двете болести, кога вештачки се инјектираат вештачките вируси во стаклестото тело, вирусите успеваа здравите гени да ги доведат до сите делови на ретината и да ги поправат сите клетки во нормална состојба.
“Врз основа на четиринаесет години истражување, направивме вирус кој може само да се внесе во течното стаклесто тело на окото, а тој потоа испорачува здрави гени до тешко достапни и осетливи клетки. Станува збор, за неинвазивна хируршка процедура која трае околу петнаесет минути, а пациентот може да си оди дома истиот ден. “Креираните адено поврзани вируси на глодарите дејствуваат многу подобро од било кои познати терапии, а можат да навлезат и во клетките на мајмуните.
“Тимот сега соработува со лекарите за да се идентификуваат пациентите на кои би можела оваа постапка да помогне. Тие се надеваат дека по претклиничкиот развој, овој метод на испорака на гени брзо ќе се движи во фаза на клиничко тестирање”, коментираше професорот Schaffer.
Kukuriku.mk
